Медикам вдалось вилікувати серповидну анемію Автор: Вікторія · Опубліковано: 16.12.2009 10:55 · Розділ: Медицина

Медики з американського Національного інституту діабету і захворювань шлунково-кишкового тракту та нирок (NIDDK) змогли вилікувати 9 з 10 дорослих пацієнтів з серповидно-клітинною анемією, важкою спадковою хворобою, яка раніше вважалася невиліковною.

Для серповидно-клітинної анемії характерна зміна форми еритроцитів: кістковий мозок формує клітини не округлі (як звичайно), а схожі на місяць (серп). В результаті у людини розвиваються анемія (брак гемоглобіну) і гіпоксія тканин, судини блокуються, з'являються больові відчуття.

Раніше хворобу намагалися лікувати за допомогою трансплантації. Однак метод допомагав лише дітям, які набагато краще переносили знищення "рідних" клітин кісткового мозку. Дорослим таке було вже не під силу. А якщо й вдавалося подолати цю перешкоду, у пацієнтів з'являлася реакція "трансплантат проти господаря". У ході цього процесу донорські клітини атакували і знищували інші тканини пацієнта.

Джон Тісдейл (John Tisdale) придумав, як вирішити ці проблеми. Він і його колеги не використовувати "важкі" ліки для знищення рідних клітин пацієнтів, а лише злегка опромінили все тіло десятьох дорослих хворих. Таким чином вчені як би розчистили простір під нові клітини.

Приблизно за тиждень до трансплантації донорських клітин пацієнтам видали ліки, що руйнують всі лейкоцити, що циркулюють у крові, які могли б напасти на "новачків". У рідних братів і сестер хворих були взяті особливі стовбурові клітини, які здатні диференціюватися в усі типи клітин крові. Донорські клітини ввели в кров хворих, у результаті чого було отримано своєрідну суміш.

Хворіють ті люди, що отримують дві копії зміненого гена від своїх батьків, які, у свою чергу, є лише носіями небезпечного захворювання. Фото взято з сайту membrana.ru
Хворіють ті люди, що отримують дві копії зміненого гена від своїх батьків, які, у свою чергу, є лише носіями небезпечного захворювання. Фото взято з сайту membrana.ru

В результаті у 9 з 10 пацієнтів повністю припинилося вироблення серповидних еритроцитів. Крім того, збільшився вміст гемоглобіну, пройшла анемія. Щоб придушити GVHD, хворим також видали ліки, що стимулюють появу деяких видів Т-лімфоцитів, що пригнічують імунну реакцію, як з боку рідних, так і з боку трансплантованих клітин.

"Простота, низька токсичність і висока ефективність методу дозволяють використовувати його в більшості центрів трансплантації", - підводять підсумок вчені в прес-релізі інституту.

Однак з ними не зовсім згоден Кріс Мейсон (Chris Mason), біолог з Коледжу при Лондонському університеті. "Безсумнівно, це прорив у лікуванні серповидно-клітинної анемії, - говорить він, - але можливість використання методу визначається наявністю відповідного реанімаційного відділення, необхідного пацієнту відразу після операції". Тобто бідні країни, де найбільш поширена хвороба, швидше за все, не отримають жодного зиску від даної розробки.

Ще однією перешкодою до здійснення лікування є відсутність близьких родичів або донорів з відповідним типом крові. Можна, звичайно, за допомогою методів генної інженерії створити здорові стовбурні клітини з тканин самого пацієнта (і потім імплантувати їх). Власне, так вже намагалися чинити, і було доведено, що метод працює на мишах, однак стосовно людини дослідження ще тривають.

Джерело membrana.ru


Інші новини розділу